伴随着周二FDA发布的批准，世界上最贵药物的记录再次被打破，最新价格达到350万美元根据消息显示，生物制药公司CSL Behring旗下的血友病B基因疗法Hemgenix获批作为一种遗传性疾病，血友病B患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺乏或缺失根据现有的常规疗法，患者需要终身定期注射血浆或凝血因子蛋白制剂
一般来说，普通人的血液轻微擦伤后很快就会凝结，但对于血友病患者来说，一个小伤口的伤害就会造成很大的伤害目前，美国和欧洲约有1600万血友病B患者，血友病A更为常见，约为前者的5倍
因为血友病的本质是基因损伤，Hemgenix的基因疗法是对症下药它的治疗原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中的细胞，让患者自己产生第九种凝血因子
根据临床实验数据，受试者在治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使年平均出血率降低54%更重要的是，接受一次注射后，94%的受试者免于终身注射凝血因子，这既费时又费钱
此外，这种药物最常见的副作用是肝酶升高，头痛，流感样症状和一些轻微的输液相关反应美国FDA生物制剂与研究中心主任彼得·马克斯表示，虽然已经有针对血友病的药物，但预防和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生活质量他补充说:批准新药的决定为血友病B患者提供了更多选择，这也是这种疾病患者创新的重要一步
值得一提的是，CSL Behring于2020年从美国上市公司Uniqre手中购买了Hemgenix的商业化权利，该药物仍将由位于马萨诸塞州列克星敦的Uniqre生产。
定价一直是新药无法回避的话题算上Hemgenix，世界上最贵的药物的头衔在过去短短三个多月的时间里已经在这一领域易手三次
在今年之前，诺华公司旗下的基因治疗药物Zolgensma以212.5万美元的价格占据了全球最贵药物的头衔近两年这种药的适应症是脊髓性肌萎缩今年8月和9月，美国蓝鸟生物的两个基因疗法获得FDA批准，分别是治疗β—地中海贫血的Zynteglo和治疗早期大脑肾上腺脑白质营养不良的Skyona
显然，这些昂贵的新药并不着急生物技术行业投资者，Loncar Investment首席执行官布拉德·隆卡尔解释说，Hemgenix仍然有可能成功，尽管定价高于预期一方面，现有的血友病疗法也非常昂贵，另一方面，血友病患者担心长期出血
作为参考，诺华三季报显示，今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元按200万美元/剂的售价计算，大致相当于只有500名患者使用这种药物一些国家已经将这种药物纳入医疗保险，事实上，只有少数患者自费使用这些新疗法
统计数据显示，2011年至2020年，罕见病药物平均成功率仅为17%换句话说，从1期临床试验到FDA批准，能够突破重围的稀有药物并不多因此，一种罕见病药物的研发不仅需要大量的时间，人员和资金投入，而且随时面临失败的风险
另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但类型不同针对不同的罕见病，可能要研发不同的罕见药，但是消费群体很少对于药企来说，为了保证效率，只能提高药价
